重磅 | 中国药监局承认境外临床数据，加速境外药品在国内上市（附新规全文）

长期以来，中国政府一直致力于加速改革药品与医疗器械审批速度，如今，这一的努力迎来重大进展。

随着药物研发全球化进程的加速，越来越多的跨国公司和国内企业通过开展国际多中心临床试验用于支持全球的注册申请。7月10日，为更好地满足患者用药需求，中国国家药品监督管理局发布《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》（下称《指导原则》），承认境外临床数据，加速境外新药在华上市。

《指导原则》所涉及的境外临床试验数据，包括但不限于申请人通过药品的境内外同步研发在境外获得的创新药临床试验数据。在境外开展仿制药研发，具备完整可评价的生物等效性数据的，也可用于在中国的药品注册申报。

《指导原则》要求，申请人应确保境外临床试验数据真实、完整、准确和可溯源，这是基本原则。其数据的产生过程，应符合国际人用药品注册技术协调会（ICH）药物临床试验质量管理规范（GCP）的相关要求。申请人应确保境外临床试验设计科学，临床试验质量管理体系符合要求，数据统计分析准确、完整。

鉴于临床试验数据的完整性是接受注册申请的基本要求，《指导原则》明确在中国申请注册的产品，应提供境外所有临床试验数据，不得选择性提供临床试验数据。

此次《指导原则》的出台建立在国家加快医药审批流程的政策基础上。早在2017年10月9日，国务院就已下发通知表示，在境外取得的临床试验数据可在中国申报注册申请。

现实需求

随着人口老龄化和癌症、糖尿病等慢性疾病发病率上升，中国对新疗法的需求也在急剧升温。

据权威医学杂志《柳叶刀》2014年的研究，全世界超重或肥胖人口比1980年时的8.57亿增长了近两倍。超重最严重的国家是美国，占世界肥胖人口的比例约为13%，紧随其后的是中国和印度，合计占比15%。美国疾病控制及预防中心指出，肥胖存在引发糖尿病、骨关节炎、心脏病和癌症等疾病的风险。

其中，糖尿病患者是增速最快的疾病之一。2013年，《美国医学学会杂志》进行了中国有史以来最大范围的全国性糖尿病调查，数字显示：中国成年人中的11.6%，即1.14亿人患有糖尿病。这一结果比2007年的预估数增加2200万人，相当于澳大利亚的总人口，也意味着全球每三个糖尿病人中就有一个是中国人。

根据研究机构Quintiles IMS的数据，中国2016年在药品上的花销高达1167亿美元，市场规模仅次于美国。

工银国际分析师张佳林表示，对跨国药企及业内领先的本土创新药企而言，审批加快将提高患者获得新药的机会，并增加药企收入。

摩根资产管理的大中华分析师Vincent Yu曾在接受彭博新闻社采访时说，他看好在肿瘤和糖尿病等渗透率低的市场中，有强劲经销能力的创新药和高品质仿制药的生产商，料其将受惠进口替代。

接受药品境外临床试验数据的技术指导原则

 

一、范围本指导原则适用于指导药品在中华人民共和国境内申报注册时，接受申请人采用境外临床试验数据作为临床评价资料的工作。本指导原则所涉及的境外临床试验数据，包括但不限于申请人通过创新药的境内外同步研发在境外获得的临床试验数据。在境外开展仿制药研发，具备完整可评价的生物等效性数据的，也可用于注册申请。

 

二、接受境外临床试验数据的基本原则申请人应确保境外临床试验数据真实性、完整性、准确性和可溯源性。境外临床试验数据的产生过程，应符合人用药品注册技术国际协调会议(ICH)临床试验质量管理规范(GCP)的相关要求。申请人应确保境外临床试验设计科学，临床试验质量管理体系符合要求，数据统计分析准确、完整。为确保临床试验设计和数据统计分析科学合理，对于境内外同步研发的且将在中国开展临床试验的药物，申请人在实施关键临床试验之前，可与国家食品药品监督管理总局药品审评中心(以下简称药审中心)进行沟通，确保关键临床试验的设计符合中国药品注册的基本技术要求。

 

三、接受境外临床试验数据的完整性要求境外临床试验用于中国药品注册申请的，应提供境外所有临床试验数据，不得选择性提供临床试验数据。保证临床试验数据的完整性是接受注册申请的基本要求。对于已有境外早期临床试验，后续在境内进行临床研发的，药品注册申请人应对早期临床试验数据进行评价，具备完整临床试验数据的，经与药审中心沟通交流后，可用于支持后续临床试验。 对于所有临床试验已在境外完成尚未上市的，应提供完整的境外临床试验数据包；已上市的，还应提供安全性、有效性更新数据，方可用于在中国的注册申请。

 

四、境外临床试验数据的提交情况及基本技术要求对于境内外同步临床研发的，提交药品注册申请时，应按照《药品注册管理办法》的申报资料要求整理汇总境内外各类临床试验，形成完整的临床试验数据包，方可用于在中国的药品注册申请。提交境外临床试验数据用于中国药品注册申请的资料，应包括生物药剂学、临床药理学、有效性和安全性资料数据。鼓励药品注册申请人采用通用技术文件格式(CTD)提交。 生物药剂学数据，应提供生物利用度和生物等效性相关的重要体外或体内数据和结果，为剂型确定和临床研发过程中制剂工艺优化提供支持依据和数据衔接。 临床药理学数据，主要包括药代动力学和药效学研究数据。药品注册申请人应从区域和人种等多角度进行种族敏感性分析，为境外临床试验数据适用于中国人群，及其有效性和安全性评价提供支持。有效性数据，主要包括境外关键临床试验数据和在中国开展的临床试验数据，既要从整体上确证研究药物的有效性，还要分析中国亚组与总体人群的一致性。 安全性数据，包括境内外所有的用于安全性评价的数据，既要分析总体安全性，还要分析中国亚组与总体人群的一致性。 境外临床试验数据应支持有效性和安全性评价，药品注册申请人应考虑符合中国药品注册管理要求，在对完整临床试验数据包分析的基础上，对关键临床试验数据进行评价，以确证研究药物的有效性；遵循ICH关于接受国外临床资料的种族影响因素(E5)要求，分析中国亚组与总体人群的一致性，以支持境外临床试验结果外推至中国人群。

 

五、境外临床试验数据的可接受性依据临床试验数据的质量，对临床试验数据接受分为完全接受、部分接受与不接受。

 

完全接受：境外临床试验数据真实可靠，符合 ICH GCP和药品注册检查要求；境外临床研究数据支持目标适应症的有效性和安全性评价；不存在影响有效性和安全性的种族敏感性因素。

 

部分接受：境外临床试验数据真实可靠，符合ICH GCP和药品注册检查要求；境外临床研究数据支持目标适应症的有效性和安全性评价，但存在影响有效性和/或安全性的种族敏感性因素。境外临床试验数据外推至中国人群的有效性和安全性评价存在较大的不确定性。药品注册申请人应根据影响因素分析情况，与药审中心进行沟通交流后，有针对性地开展相应临床试验。

 

不接受：境外临床试验数据在真实性、完整性、准确性和可溯源性方面存在重大问题，境外临床试验数据不能充分支持目标适应症的有效性和安全性评价，药品注册申请人应按照创新药研发思路，在中国开展系统临床试验，以支持在中国的药品注册申请。对于用于危重疾病、罕见病、儿科且缺乏有效治疗手段的药品注册申请，经评估其境外临床试验数据属于“部分接受”情形的，可采用有条件接受临床试验数据方式，在药品上市后收集进一步的有效性和安全性数据用于评价。